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家族里有谁也得这病吗？地中海贫血，是一组遗传性溶血性贫血，包括α地中海贫血和β地中海贫血，不知道这孩子得的是那种类型。另外刚刚看到一篇文章，不知道有无帮助。
基因疗法的突破或为治愈β地贫铺平康庄大道
《每日科学》2010年7月13日报道 —— 率先为β地中海贫血症患者开展新的基因转移疗法的意大利科学家已成功完成临床前试验，宣告他们有能力纠正患者血细胞缺乏?-球蛋白问题（正是这种缺乏导致β地中海贫血症）。目前治疗?地贫的疗法仅局限于少数患者，而这项发表于《EMBO分子医学》（EMBO为欧洲分子生物学组织的英文缩写——译者）的研究则揭示基因疗法有可能成为目前疗法的安全的替代方法。
β地中海贫血症，或库利氏贫血，在患者无法产生血红蛋白中的?-球蛋白成分时就会出现。?-球蛋白是红血球用以携带体内所需要的氧的蛋白质。?-球蛋白的缺乏可致贫血，损坏体内主要器官而危及生命。这一症状在地中海、中东地区与亚洲人口中出现得最为普遍。
“目前的治疗局限于终身定期输血与铁螯合剂以防止致命的铁质过载。相关替代方法是骨髓移植，但只有少于25%的患者能够作这种选择。我们的研究关注于基因疗法；通过移植经过基因工程纠正的干细胞，从而恢复血红蛋白生产并克服这一症状。” 位于意大利米兰的San Raffaele Telethon 基因疗法研究所的Giuliana Ferrari说。
血液疾病是基因疗法的优秀目标，因为有可能从患者的骨髓中提取干细胞。该研究团队开发了一种称之为GLOBE的病毒载体工具，利用该工具可以让?-球蛋白所需要的正确的基因进入所提取的细胞中。
由于GLOBE的存在，所提取的细胞会在基因水平上得到修正，从而恢复血红蛋白的生产。接着研究者把纠正后细胞通过静脉注射又送回到患者的体内。本研究工作的重要核心不仅是显示GLOBE能够恢复血红蛋白在人类细胞中的生产，而且显示了这种基于基因传移的方法不会损及细胞的生物学特征，也与人类基因组的任何内在风险无关。
这一研究不仅对开发能彻底治愈一种疾病的疗法至关重要，而且，诚如来自哈佛医学院的David Williams 博士所言，本研究可能推进了整个基因疗法研究领域的进展！
“这一工作在转译研究方面具有代表性。大家知道，转译研究类的工作，需要推进人类学术研究向前发展、但发现与发表却经常困难重重，” Williams说，“考虑到人类研究所存在的内在的固有困难，发表在《EMBO分子医学》上的这项研究成果对于推进该领域尤显重要。” 因为这支米兰研究小组现在能够纠正患者血细胞中的?-球蛋白生产缺陷，下一步将是把纠正后的细胞放回患者体内，并且这一步在小鼠实验中已经取得了成功。
Ferrari总结说：“成功的基因疗法是耗时极为漫长的研究的结果，而我们的实验代表着对取自地中海贫血症患者的细胞的最全面的临床前分析。我们相信本研究为利用GLOBE这一载体工具进行基因矫正的干细胞的临床应用铺平了道路。” | 
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雷达卡
发表于 2010-7-17 19:04
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发表于 2010-7-17 20:08
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